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5 articles, page 1 sur 1, triés par date de publication.

Filtres actifs
Intervention pharmacologique×Étude interventionnelle non randomisée×
Classification multiaxialeCombinez un trouble, une fonction, une population, un contexte ou une intervention.
Troubles et conditions neurodéveloppementales2
Autisme / TSA4Condition génétique ou syndromique1
Profils et populations d’intérêt1
Parents et aidants1
Fonctions et dimensions cliniques9
Cognition sociale2Comportements-défis2Interactions sociales2Cognition globale1Fonctionnement adaptatif1Motricité globale1Qualité de vie1Régulation émotionnelle1Sommeil1
Conditions associées et santé globale2
Anxiété1Épilepsie1
Population et étape de vie4
Adolescence3Enfance3Nourrisson1Plusieurs étapes de vie1
Contextes de vie et facteurs environnementaux3
Soins ambulatoires2Hôpital2Famille1
Évaluation, intervention et accompagnement2
Intervention pharmacologique5Instrument d’évaluation1
Type et statut de la publication3
Étude interventionnelle non randomisée5Publié avec évaluation par les pairs2Étude de cas ou série de cas1
Limites méthodologiques repérées5
Absence de groupe contrôle3Petit échantillon3Généralisation limitée2Limites non déterminées2Durée de suivi courte1
Fiabilité source
Source tier 15
Résumé
Avec résumé5
Preuve
Modéré3Faible2
Date
7 jours30 jours90 jours
Tri
RécentAncien
Effacer
Autisme / TSASource tier 1

Clozapine pour les comportements perturbateurs sévères résistants au traitement chez les jeunes avec trouble du spectre autistique : une étude interventionnelle prospective en conditions réellesClozapine for Severe Treatment-Resistant Disruptive Behaviors in Youth with Autism Spectrum Disorder: A Prospective Real-World Interventional Study.

Autisme / TSAParents et aidantsComportements-défisFonctionnement adaptatifQualité de vie
ModéréNiveau de preuvePubMed — TSA diagnostic et outilsSourceDOIRéférence disponible

Cette étude prospective en conditions réelles a évalué l'efficacité et la sécurité de la clozapine chez 31 adolescents (10-17 ans) avec TSA présentant des comportements perturbateurs sévères résistants à au moins deux essais antipsychotiques. Après 12 semaines de traitement, les scores d'irritabilité (ABC-I) ont chuté de 32 à 7,4 (p<0,001), avec 83,9% de rép...

Condition génétique ou syndromiqueSource tier 1

Oligonucléotides antisens individualisés pour l'encéphalopathie épileptique développementale liée à SCN2AIndividualized antisense oligonucleotides for SCN2A-related developmental epileptic encephalopathy.

Condition génétique ou syndromiqueMotricité globaleCognition globaleÉpilepsieNourrisson
FaibleNiveau de preuvePubMed — TSA diagnostic et outilsSourceDOIRéférence disponible

Cette étude rapporte deux essais cliniques n=1 chez deux garçons (9 et 14 ans) atteints d'encéphalopathie épileptique développementale liée à des variants de SCN2A. Des oligonucléotides antisens (ASO) allèle-spécifiques ont été conçus pour réduire l'expression du transcrit mutant tout en préservant le sauvage. Les patients ont présenté une réduction de la fr...

Autisme / TSASource tier 1

L'esculétine améliore les comportements de type autistique chez des souris avec knockdown de Pax2 spécifique aux neurones GABAergiques, accompagnée d'une réduction de la signalisation Wnt/β-caténineEsculetin ameliorates autism-like behaviors in GABAergic neuron-specific Pax2 knockdown mice, accompanied by reduced Wnt/β-catenin signaling.

Autisme / TSACognition socialeInteractions socialesIntervention pharmacologiqueÉtude interventionnelle non randomisée
ModéréNiveau de preuvePubMed — TSA diagnostic et outilsSourceDOIRéférence disponible

Cette étude préclinique explore le rôle du facteur de transcription Pax2 dans les interneurones GABAergiques dans l'autisme. Des souris avec knockdown de Pax2 spécifiquement dans les neurones GABAergiques ont présenté des comportements autistiques (déficit de sociabilité, comportements répétitifs) associés à une hyperactivation de la voie Wnt/β-caténine. L'a...

Autisme / TSASource tier 1

Effets thérapeutiques médiés par les miRNA de l'AST-001 via la modulation de gènes marqueurs clés dans le trouble du spectre autistiquemiRNA-mediated therapeutic effects of AST-001 through modulation of key marker genes in autism spectrum disorder.

Autisme / TSAIntervention pharmacologiqueÉtude interventionnelle non randomiséeLimites non déterminées
FaibleNiveau de preuvePubMed / PMC — neurodeveloppement open accessSourceDOIRéférence disponible

Cette étude préclinique explore les mécanismes moléculaires sous-jacents aux effets thérapeutiques de l'AST-001, un dérivé de la L-sérine, dans un modèle murin de trouble du spectre autistique (TSA) induit par l'acide valproïque (VPA). L'AST-001 a montré une capacité à normaliser l'expression de trois gènes liés au TSA (DLG4, PAX5, SNAP23) dans le mésencépha...

Autisme / TSASource tier 1

Essai de phase 2 en ouvert sur le cannabidiol pour traiter les symptômes centraux et associés de l'autisme chez les enfants et adolescents sans déficience intellectuelleA Phase-2 Open-Label Trial of Cannabidiol to Treat Core and Associated Symptoms of Autism in Children and Adolescents Without Intellectual Disability.

Autisme / TSACognition socialeInteractions socialesRégulation émotionnelleComportements-défis
ModéréNiveau de preuvePubMed — TSA diagnostic et outilsSourceDOIRéférence disponible

Cet essai de phase 2 en ouvert a évalué le cannabidiol (CBD) chez 23 enfants et adolescents autistes (QI ≥ 80) sans déficience intellectuelle. Le CBD a été administré à 3, 6 ou 9 mg/kg/jour pendant 6 semaines. La dose de 9 mg/kg a montré le meilleur taux de réponse (62%), et 44% des participants ont été répondeurs. Les améliorations les plus importantes conc...